עריכת גנים במקום תרופות? טיפול CRISPR חד־פעמי באנגיואדמה תורשתית

עריכה גנטית כבר לא שייכת רק למדע בדיוני 🧬 במחקר שפורסם ב־New England Journal of Medicine נבדק טיפול חדשני באנגיואדמה תורשתית — מחלה גנטית שעלולה לגרום להתקפים חוזרים של נפיחות. במקום טיפול תרופתי קבוע, החוקרים השתמשו בעריכה גנטית כדי להשבית גן שמעורב במנגנון המחלה — באמצעות טיפול חד־פעמי. אבל הסיפור הגדול יותר הוא מה שקורה לעולם הרפואה: CRISPR ועריכה גנטית כבר משמשים או נחקרים במחלות נוספות, ובהן מחלות דם תורשתיות, מחלות כבד ומחלות נוספות שמקורן גנטי. האפשרות לטפל בגורם למחלה באמצעות שינוי גנטי — ולא רק לשלוט בה שוב ושוב באמצעות תרופות — עשויה לשנות בעתיד את הדרך שבה אנחנו מטפלים במחלות. אנחנו עדיין בתחילת הדרך, וחלק מהטיפולים האלה עדיין מחקריים. אבל מה שהיה עד לא מזמן מדע בדיוני, מתחיל להפוך לרפואה אמיתית. 🧬 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2600931